健康同學會2.0》新藥 tofersen預防並停止特定的「漸凍症」
新藥「托福僧」獲批准上市 2023年4月25日麻薩諸塞州劍橋市百健公司(Biogen Inc.）宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准 QALSODY™（tofersen）100 mg/15mL 注射針劑用於治療《超氧化物歧化酶 1》 (SOD1) 基因突變的「漸凍症」患者，該適應症在加速過程下獲得批准。筆者將其翻譯成「托福僧」，是全世界第一個針對「漸凍症」遺傳原因的治療藥物。 「漸凍症」四種類型 全球有超過200,000人患有運動神經元疾病(Motor Neuron Disease； 俗稱「漸凍症」)，是一種罕見疾病。「漸凍症」的類型大致分成四種: (1)脊髓側索硬化症(Amyotrop