【健康365】人類史上第一遭: 亨廷頓舞蹈症成功治療
1. 新聞事件緣起 2025年10月份，uniQure公司公佈一項令人震驚的臨床試驗期中結果報告，此試驗是由該公司和倫敦大學學院(UCL)合作開展，屬Phase I/II（編號NCT04120493），試驗利用手術，以基因療法（名稱是: AMT-130）來治療亨廷頓患者，一次性給予藥物進入腦部，結果顯示疾病的進展速度被減緩了75%。這意味著，原本一年內就會迅速退化失去的功能，現在被延緩成四年。也就是說，讓亨廷頓舞蹈症患者能多出數十年的高品質生活，負責此試驗亨廷頓病中心主任塔布里齊教授(Sarah Tabrizi)認為，這是「偉大的成就」。不過這仍屬期中結果，尚待完整研究公開與同儕審查。若最後